药物开发历来是一项复杂且耗时的任务，传统上依赖开发者的经验和反复试验。然而，人工智能（AI）的崛起，特别是大型语言模型和生成式AI的应用，正在重新构建这一行业格局。将AI技术融入药物开发流程，已经在提升效率与效果方面取得了显著进展。

近日，温州医科大学张康团队、李校堃团队以及四川大学杨胜勇团队，联合澳门科技大学、中山大学、广州实验室、北京生命科学研究所及斯坦福大学的研究人员，在国际顶尖期刊《Nature Medicine》上发表了题为《Artificial Intelligence in Drug Development》的综述文章。该文全面回顾了AI在药物研发全流程中的应用进展，从疾病靶点识别、药物发现、新药设计、合成规划、临床前研究到临床研究及上市后监测，系统阐述了AI赋能药物开发的最新成果，并深入探讨了未来研究方向。

通过本综述，团队详细总结了AI技术如何在药物研发的不同阶段发挥作用，展现了其在生物标记物识别、药物筛选、药物设计及临床试验中的巨大潜力，指出AI技术不仅可以提高研发效率，还能降低开发成本，最终加速药物从实验室到市场的转化。

温州医科大学张康教授（共同通讯作者）表示，AI通过分析患者数据（如基因信息、病史、生活方式）优化临床试验，识别影响药物反应的生物标志物和患者特征，设计高效试验方案；通过优化患者选择和结果测量，AI提高试验成功率，加速药物转化；结合真实世界数据，AI可预测不良事件及药物相互作用。

四川大学杨胜勇教授（共同通讯作者）介绍，尽管AI技术在药物开发中取得了显著进展，但仍面临数据不足、模型透明度低、计算成本高等问题，导致尚无AI开发的药物进入III期临床试验。未来研究可通过加强数据共享、开发稀疏AI方法和多模态预训练模型、结合多组学数据以及融入物理定律来提升预测精度和算法透明性。此外，与云服务商合作开发高效算法、优化临床试验设计、支持精准治疗决策，将进一步加速药物研发进程，造福人类健康。

此外，AI 制药可以赋能蛋白生物药物的全流程研发，在蛋白进化和从头设计等方面已取得巨大突破，在生物制药包括细胞生长因子新结构设计与疾病检测靶点筛选方面取得重要进展。

据悉，Nature Medicine综述由杂志特邀世界顶尖行业权威撰稿，以引领行业前进方向、预测发展趋势和制定指南为目标。